Улучшенный геномный редактор поможет в лечении редких заболеваний

www.globallookpress.com/Dirk Waem

Ученые из Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова Министерства науки и высшего образования и Федерального медицинского биофизического центра имени А.И. Бурназяна ФМБА показали эффективность в новом подходе к редактированию генома. об этом сообщили "Известия".

Исследователи работают с патогенным вариантом гена CFTR–-F508del, нарушение в котором приводит к развитию кистозного фиброза. Сейчас для лечения данного заболевания разработаны препараты таргетной терапии. Они улучшают состояние здоровья пациента, но назначаются только строго в зависимости от генотипа, так как не при каждой вариации лечение будет эффективным.

При этом лечение не исправляет ситуацию, а только поддерживает больного.

Последние исследования лаборатории показали, что праймированное редактирование генов имеет большую эффективность по сравнению с другими системами, так как вносит разрыв только в одну нить ДНК, что делает ее более безопасной.

Ученые отмечают, что эффективность метода пока нестабильна и зависит от многого числа факторов. Из 12 вариаций модификаций системы, только одна показала высокую эффективность, но при этом она оказалась выше по сравнению со стандартным редактором до 2,13 раз.

Ранее российские ученые обнаружили ген, мутация в котором может повысить риск преждевременных родов.

РЕН ТВ в мессенджере МАХ – главный по происшествиям