Белгородские ученые испытали на мышах препарат от редких форм мышечной дистрофии

ТАСС/Кирилл Кухмарь

Команда ученых из НИИ фармакологии живых систем НИУ "БелГУ" успешно изучила действие препарата на основе аденоассоциированного вирусного вектора, который предназначен для использования в терапии дисферлинопатий. Об этом сообщили "Известиям" в пресс-службе Минобрнауки страны.

Данная группа редких (орфанных) мышечных дистрофий характеризуется мышечной слабостью и атрофией разных групп мышц вплоть до полной инвалидизации.

Болезнь встречается редко – у семи на миллион новорожденных, а проявления начинаются незаметно, что усложняет постановку диагноза.

"Наша научная группа участвует в изучении препарата на основе аденоассоциированного вируса, несущего кодон-оптимизированную комплементарную ДНК гена дисферлина под управлением специфичного к мышечной ткани связующего звена. Это позволило усилить экспрессию дисферлина, а также избавиться от недостатков аналога, связанных с противопоказаниями к применению препарата", – говорит об уникальности создаваемого препарата руководитель работ, профессор кафедры фармакологии и клинической фармакологии медицинского института НИУ "БелГУ", доктор медицинских наук Михаил Корокин.

Во время изучения эффективности препарата исследователи наблюдали выраженную коррекцию физической работоспособности у дисферлин-дефицитных мышей.

Исследователи НИУ "БелГУ" добавили, что полученные результаты помогают сделать вывод о том, что изучаемый препарат обеспечивает выраженную экспрессию гена дисферлина, а также способен являться основой эффективного средства коррекции физической работоспособности для терапии дисферлинопатий.