Фонд "Семьи со СМА" рассказал о гибели двоих детей со спинальной мышечной атрофией, проходивших лечение препаратом Zolgensma. Об этом сообщает РИА Новости со ссылкой на заявление организации.
Юные пациенты скончались в России и Казахстане. Проводится проверка. Предварительной причиной обеих смертей называют острую печеночную недостаточность, которая наступила через несколько недель после инфузионного введения Zolgensma.
Стоимость одной дозы указанного препарата превышает 2 миллиона долларов. В РФ лекарство зарегистрировали в конце 2021 года. С недавнего времени Zolgensma стал единственным радикальным методом лечения.
СМА представляет собой генетическую болезнь с симптомом в виде нарастающей мышечной слабости. Мышечная ткань больных теряет способность сокращаться, пациентам все труднее становится глотать и дышать. Окончательно победить болезнь пока не удается - лишь купировать.
Свежие комментарии