Минздрав зарегистрировал препарат "Рисдиплам" для лечения СМА

Peter Kneffel/dpa

Минздрав зарегистрировал препарат "Рисдиплам" для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей.

Препарат разработан компанией Roche (Швейцария) в сотрудничестве с PTC Therapeutics и SMA Foundation. Это третий препарат для лечения СМА в мире и единственный, применяемый перорально.

Roche подала заявки на регистрацию лекарства в России в первом полугодии 2020 года. Отличие "Рисдиплама" от "Спинразы" и Zolgensma в том, что он может приниматься амбулаторно.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) является группой наследственных заболеваний, которые протекают с поражением или потерей двигательных нейронов спинного мозга.

Рисдиплам разработан для лечения СМА путем повышения уровня белка выживаемости двигательных моторных нейронов (SMN). Белок SMN присутствует во всем организме и имеет главное значение для поддержания здоровья двигательных нейронов и сохранения двигательной функции.